Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Uurimistöö taotlus:
Donidalorseeni toimeaine on antisenss-oligonukleotiid (ASO), mida uuritakse päriliku angioödeemi (HAE) ja sellega seotud põletikuliste seisundite raviks. Seda uuritakse RNA-sihipäraste ravimeetodite kontekstis, mille eesmärk on vähendada ekspressiooni.plasma prekallikreiin(KLKB1 mRNA). Teadlased kasutavad Donidalorseni geenide vaigistamise mehhanismide, annusest sõltuva farmakokineetika ja bradükiniini vahendatud põletiku pikaajalise kontrolli uurimiseks.

Funktsioon:
Donidalorseen toimib selektiivselt seondudesKLKB1mRNA, mis vähendab plasma prekallikreiini tootmist – see on kallikreiini-kiniini süsteemi võtmeensüüm, mis vastutab HAE turse ja põletiku esilekutsumise eest. Kallikreiini taseme langetamisega aitab Donidalorsen ennetada HAE hooge ja vähendada haiguskoormust. Ravimi toimeainena on see HAE pikatoimeliste, subkutaanselt manustatavate ravimite väljatöötamise põhiline terapeutiline komponent.