Fitusiran

Fitusiraan (API)

Uurimistöö taotlus:
Fitusirani toimeaine on sünteetiline väike interfereeriv RNA (siRNA), mida on uuritud peamiselt hemofiilia ja hüübimishäirete valdkonnas. See on suunatudantitrombiin (AT või SERPINC1)geen maksas antitrombiini tootmise vähendamiseks. Teadlased kasutavad Fitusirani RNA interferentsi (RNAi) mehhanismide, maksaspetsiifilise geeni vaigistamise ja uudsete ravistrateegiate uurimiseks hüübimise tasakaalustamiseks A- ja B-hemofiiliaga patsientidel, inhibiitoritega või ilma.

Funktsioon:
Fitusiraan toimib antitrombiini, loodusliku antikoagulandi, ekspressiooni vaigistamise teel, suurendades seeläbi trombiini teket ja soodustades hüübe teket. See mehhanism pakub profülaktilist ravi hemofiiliahaigete verejooksude vähendamiseks. Ravimi toimeainena toimib Fitusiraan toimeainena pika toimeajaga nahaalustes ravimeetodites, mille eesmärk on parandada elukvaliteeti ja vähendada ravikoormust verejooksuhäirete korral.