Givosiran

Givosiraan (API)

Uurimistöö taotlus:
Givosirani toimeaine on sünteetiline väike interfereeriv RNA (siRNA), mida on uuritud ägeda maksaporfüüria (AHP) ravis. See on suunatud spetsiifiliseltALAS1geen (aminolevuliinhappe süntaas 1), mis osaleb heemi biosünteesi rajas. Teadlased kasutavad Givosirani RNA interferentsil (RNAi) põhinevate ravimeetodite, maksa sihtmärgiks oleva geeni vaigistamise ja porfüüria ning sellega seotud geneetiliste häiretega seotud metaboolsete radade moduleerimise uurimiseks.

Funktsioon:
Givosirani toime seisneb ekspressiooni vähendamisesALAS1hepatotsüütides, vähendades seeläbi toksiliste heemi vaheühendite, näiteks ALA (aminolevuliinhape) ja PBG (porfobilinogeen), kogunemist. See aitab ennetada ägeda maksaporfüüriaga seotud neurovistseraalseid atakke. API-na on Givosiran RNAi-põhiste ravimite aktiivne farmatseutiline komponent, mis on loodud AHP pikaajaliseks kontrolliks subkutaanse manustamise korral.