Inclisiraannaatrium

Inclisiraannaatrium (API)

Uurimistöö taotlus:
Inclisiraannaatriumi toimeainet (API) uuritakse peamiselt RNA interferentsi (RNAi) ja kardiovaskulaarsete ravimite valdkonnas. PCSK9 geeni sihtiva kaheahelalise siRNA-na kasutatakse seda prekliinilistes ja kliinilistes uuringutes, et hinnata pika toimeajaga geeni vaigistamise strateegiaid LDL-C (madala tihedusega lipoproteiini kolesterooli) alandamiseks. See toimib ka mudelühendina siRNA manustamissüsteemide, stabiilsuse ja maksa sihtivate RNA-ravimite uurimiseks.

Funktsioon:
Inclisiraannaatriumi toimeaine vaigistab hepatotsüütides PCSK9 geeni, mis viib PCSK9 valgu tootmise vähenemiseni. Selle tulemuseks on LDL-retseptorite parem ringlus ja LDL-kolesterooli suurem kliirens verest. Selle funktsioon pikatoimelise kolesterooli alandava ainena toetab selle kasutamist hüperkolesteroleemia ravis ja südame-veresoonkonna haiguste riski vähendamisel. API-na moodustab see Inclisiraanil põhinevate ravimvormide peamise toimeaine.