Oligonukleotiidide API-d
-
Inclisiraannaatrium
Inclisiraannaatriumi toimeainet (API) uuritakse peamiselt RNA interferentsi (RNAi) ja kardiovaskulaarsete ravimite valdkonnas. PCSK9 geeni sihtiva kaheahelalise siRNA-na kasutatakse seda prekliinilistes ja kliinilistes uuringutes, et hinnata pika toimeajaga geeni vaigistamise strateegiaid LDL-C (madala tihedusega lipoproteiini kolesterooli) alandamiseks. See toimib ka mudelühendina siRNA manustamissüsteemide, stabiilsuse ja maksa sihtivate RNA-ravimite uurimiseks.
-
Donidalorsen
Donidalorseeni toimeaine on antisenss-oligonukleotiid (ASO), mida uuritakse päriliku angioödeemi (HAE) ja sellega seotud põletikuliste seisundite raviks. Seda uuritakse RNA-sihipäraste ravimeetodite kontekstis, mille eesmärk on vähendada ekspressiooni.plasma prekallikreiin(KLKB1 mRNA). Teadlased kasutavad Donidalorseni geenide vaigistamise mehhanismide, annusest sõltuva farmakokineetika ja bradükiniini vahendatud põletiku pikaajalise kontrolli uurimiseks.
-
Fitusiran
Fitusirani toimeaine on sünteetiline väike interfereeriv RNA (siRNA), mida on uuritud peamiselt hemofiilia ja hüübimishäirete valdkonnas. See on suunatudantitrombiin (AT või SERPINC1)geen maksas antitrombiini tootmise vähendamiseks. Teadlased kasutavad Fitusirani RNA interferentsi (RNAi) mehhanismide, maksaspetsiifilise geeni vaigistamise ja uudsete ravistrateegiate uurimiseks hüübimise tasakaalustamiseks A- ja B-hemofiiliaga patsientidel, inhibiitoritega või ilma.
-
Givosiran
Givosirani toimeaine on sünteetiline väike interfereeriv RNA (siRNA), mida on uuritud ägeda maksaporfüüria (AHP) ravis. See on suunatud spetsiifiliseltALAS1geen (aminolevuliinhappe süntaas 1), mis osaleb heemi biosünteesi rajas. Teadlased kasutavad Givosirani RNA interferentsil (RNAi) põhinevate ravimeetodite, maksa sihtmärgiks oleva geeni vaigistamise ja porfüüria ning sellega seotud geneetiliste häiretega seotud metaboolsete radade moduleerimise uurimiseks.
-
Plozasiran
Plozasiraani toimeaine on sünteetiline väike interfereeriv RNA (siRNA), mis on välja töötatud hüpertriglütserideemia ja sellega seotud kardiovaskulaarsete ning ainevahetushäirete raviks. Selle sihtmärgiks onAPOC3geen, mis kodeerib apolipoproteiin C-III, mis on triglütseriidide metabolismi peamine regulaator. Uuringutes kasutatakse plozasiraani RNAi-põhiste lipiidide alandamise strateegiate, geeni vaigistamise spetsiifilisuse ja pikatoimeliste ravimeetodite uurimiseks selliste seisundite korral nagu perekondlik külomikroneemia sündroom (FCS) ja segatüüpi düslipideemia.
-
Zilebesiran
Zilebesirani toimeaine on uuritav väike interfereeriv RNA (siRNA), mis on välja töötatud hüpertensiooni raviks. See on suunatud ...AGTgeen, mis kodeerib angiotensinogeeni – reniin-angiotensiin-aldosterooni süsteemi (RAAS) põhikomponenti. Uuringutes kasutatakse zilebesirani geenide vaigistamise meetodite uurimiseks pikaajaliseks vererõhu kontrollimiseks, RNAi manustamistehnoloogiate uurimiseks ja RAAS-i raja laiema rolli uurimiseks südame-veresoonkonna ja neeruhaiguste korral.