Plozasiran

Plozasiraan (API)

Uurimistöö taotlus:
Plozasiraani toimeaine on sünteetiline väike interfereeriv RNA (siRNA), mis on välja töötatud hüpertriglütserideemia ja sellega seotud kardiovaskulaarsete ning ainevahetushäirete raviks. Selle sihtmärgiks onAPOC3geen, mis kodeerib apolipoproteiin C-III, mis on triglütseriidide metabolismi peamine regulaator. Uuringutes kasutatakse plozasiraani RNAi-põhiste lipiidide alandamise strateegiate, geeni vaigistamise spetsiifilisuse ja pikatoimeliste ravimeetodite uurimiseks selliste seisundite korral nagu perekondlik külomikroneemia sündroom (FCS) ja segatüüpi düslipideemia.

Funktsioon:
Plozasiran toimib vaigistamise teelAPOC3mRNA maksas, mis viib apolipoproteiin C-III taseme languseni. See soodustab lipolüüsi paranemist ja triglütseriidirikaste lipoproteiinide eritumist vereringest. API-na võimaldab plozasiraan välja töötada pikatoimelisi ravimeetodeid, mille eesmärk on oluliselt alandada triglütseriidide taset ning vähendada pankreatiidi ja kardiovaskulaarsete sündmuste riski raskete või geneetiliste lipiidihäiretega patsientidel.