2021-12-06 teatas USA Time, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) oma ravimikandidaadi Trofinetiidi III faasi kliinilise uuringu positiivsed tipptulemused. III etapi uuringut, mida nimetatakse lavendliks, kasutatakse peamiselt Trofinetiidi ohutuse ja efektiivsuse hindamiseks RET -i sündroomi (RS) ravis. Kokku registreeriti 189 katsealust, kõik naised vanuses 5-20 aastat Rs-ga.
Lavendel oli topeltpime, randomiseeritud, platseebokontrollitud 12-nädalane uuring, mille RS-i käitumusliku küsimustiku (RSBQ) ja kliinilise tulemuse globaalne reitinguskaala (CGI-I) olid vastavalt õenduspersonal ja arstid, mida hindasid vastavalt RS-i käitumusliku küsimustiku (RSBQ) ja kliinilise tulemuse kombineeritud lõpp-punktid; Võtmeks Teisene tulemusnäitaja on imikute ja väikelaste (CSBS-DP-it-sotsiaal) kommunikatsiooni- ja sümboolse käitumise arendamise skaala, mida kasutatakse peamiselt sotsiaalsete, verbaalsete ja sümboolsete käitumiste hindamiseks imikutel ja väikelastel 6–24 kuud vanuses ning mida saab kasutada autismi varajases sõelumisel õlde ja muude arengumääruste korral.
Tulemused näitasid, et Trofinetiidil oli platseeboga võrreldes mõlemas primaarses tulemusnäitajal märkimisväärne paranemine. RSBQ algtaseme muutused platseebo ja Trofinetiidi korral 12. nädalal olid -1,7 vs -5,1 (p = 0,0175); CGI-I skoorid olid 3,8 vs 3,5 (p = 0,0030). Vahepeal oli CSBS-DP-it-sotsiaalses algtasemest vastavalt platseebo ja troofinetiidi jaoks -1,1 ja -0,1.
Nii lavendli primaarsed kui ka primaarsed sekundaarsed tulemusnäitajad näitasid Trofinetiidi potentsiaali RS -i töötlemisel, kuid tuleb märkida, et tekkivate ebasoodsate sündmustega seotud uuringute katkestamise määr oli troofinetiidi haru võrreldes platseeboga võrreldes kõrgem. Nende hulgas olid kõige levinumad kõrvaltoimed:
① kõhulahtisus - Trofinetiid oli 80,6% (neist 97,3% oli kerge kuni mõõdukas) ja platseebo oli 19,1%;
② oksendamine - Trofinetiid oli 26,9% (neist 96% oli kerge kuni mõõdukas) ja platseebo 9,6%;
③ Mõlemas rühmas esinesid tõsised kõrvaltoimed 3,2% -l katsealustest.
Lavendli katses saadud isikud saavad Trofinetiidi jätkuvalt pärast uuringu lõppu või avatud lilla- ja Lilac-2 laienemise uuringutes ning> 95% lavendeli uuringu lõpetanud katsealustest otsustas üle minna Lilaci avatud ekspansiooniuuringutele, järeldused esitatakse eelseisvale meditsiinilisele koosolekule.
Postiaeg:-17-2022