Acadia Trofinetide III faasi kliinilised parimad tulemused on positiivsed

2021-12-06 USA aja järgi teatas Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) oma ravimikandidaadi Trofinetide III faasi kliinilise uuringu positiivsetest tipptulemustest.III faasi uuringut, mida nimetatakse lavendliks, kasutatakse peamiselt Trofinetide ohutuse ja efektiivsuse hindamiseks Retti sündroomi (RS) ravis.Kokku osales 189 katsealust, kõik naised vanuses 5–20 aastat, kellel oli RS.

Lavendel oli topeltpime, randomiseeritud, platseebokontrolliga 12-nädalane uuring, mille kombineeritud esmased tulemusnäitajad olid RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) ja Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), mida hindasid vastavalt õendustöötajad ja arstid;võti Teisene tulemusnäitaja on imikute ja väikelaste suhtlus- ja sümboolse käitumise arendamise skaala (CSBS-DP-IT-Social), mida kasutatakse peamiselt imikute ja väikelaste sotsiaalse, verbaalse ja sümboolse käitumise arengu hindamiseks 6–24-aastastel lastel. elukuud ja seda saab kasutada autismi puhul. Varajane sõeluuring arengupeetuse ja muude arengupeetuse sümptomite suhtes, mille hindavad õendustöötajad.

Tulemused näitasid, et Trofinetide'il oli mõlema esmase tulemusnäitaja oluline paranemine võrreldes platseeboga.RSBQ muutused algtasemest platseebo ja trofinetiidi puhul 12. nädalal olid -1,7 vs -5,1 (p=0,0175);CGI-I skoorid olid 3,8 vs 3,5 (p=0,0030).Samal ajal oli CSBS-DP-IT-Sociali muutus algtasemest vastavalt -1,1 ja -0,1 platseebo ja Trofinetide puhul.

Nii lavendli esmane kui ka esmane sekundaarne tulemusnäitaja näitasid Trofinetide'i potentsiaali RS-i ravis, kuid tuleb siiski märkida, et tekkivate kõrvalnähtudega (TEAE) seotud uuringuravi katkestamise määr oli Trofinetide'i rühmas suurem kui platseebo rühmas. , Need kaks olid vastavalt 2,1% ja 17,2%.Nende hulgas olid kõige levinumad kõrvaltoimed:

① Kõhulahtisus – Trofinetide oli 80,6% (97,3% neist olid kerged kuni mõõdukad) ja platseebo 19,1%;

② oksendamine – Trofinetide oli 26,9% (96% neist olid kerged kuni mõõdukad) ja platseebo 9,6%;

③ Tõsised kõrvaltoimed esinesid mõlemas rühmas 3,2%-l uuritavatest.

Lavendeli uuringus osalevad isikud jätkavad Trofinetide'i manustamist pärast uuringu lõpetamist või avatud lilla ja lilla-2 laienemisuuringutes ning >95% lavendli uuringu lõpetanud katsealustest otsustasid minna üle lilla avatud uuringule. laienemine Teadusuuringud, tulemused esitatakse eelseisval meditsiinilisel koosolekul.